這兩天，一條“大喜訊”在朋友圈里廣泛傳播：一種治愈率高達(dá)75%的廣譜抗癌藥面世，能夠治療17種癌癥。是不是今后得了癌癥，一片藥就好使？臨床醫(yī)生如何看待這種神藥？記者采訪了北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院主任醫(yī)師張曉東。

“神藥”上市

美國時間11月26日，抗癌藥物Vitrakvi在美國正式上市。Vitrakvi成為了第一個正式批準(zhǔn)上市的口服TRK抑制藥物，同時也是第一個與腫瘤類型無關(guān)的“廣譜”抗癌藥。

據(jù)“舊金山灣區(qū)華人資訊”微信公眾號譯自美國FDA官網(wǎng)消息的文章《重大突破！昨日，美國FDA正式上市“廣譜”抗癌藥,治愈率高達(dá)75%!》，這款由Bayer（拜耳）和Loxo Oncology共同研發(fā)的抗癌藥適用于年齡為4個月至76歲的患者，針對肺癌、甲狀腺癌、黑色素瘤、胃腸癌、結(jié)腸癌、軟組織肉瘤、唾液腺、嬰兒纖維肉瘤、闌尾癌、乳腺癌、膽管癌、胰腺癌等17種不同癌癥，治療的總體有效率為75％。文中更指出，這款藥物對于腫瘤無法切除，或已經(jīng)轉(zhuǎn)移的晚期患者有奇效。

美國FDA：

“精準(zhǔn)抗癌，有效率高達(dá)75%”！

2018年2月，世界四大權(quán)威醫(yī)學(xué)雜志之一《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志（NEJM）》發(fā)表的一項關(guān)于抗癌藥Vitrakvi（又名larotrectinib）的3項安全性，和有效性臨床研究結(jié)果顯示：

對于年齡為4個月至76歲的患者，針對17種不同癌癥治療的總體有效率為75％。

這項結(jié)果隨后也被FDA所證實。

（來源：《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》）

下面這些是臨床接受抗癌藥Vitrakvi治療的最新部分案例：

胃腸間質(zhì)瘤：

55歲男性

治療前：癌細(xì)胞幾乎已經(jīng)擴(kuò)散到整個腸胃和腹腔

治療后：接受了9個周期治療后奇跡出現(xiàn)，腫瘤明顯縮小，目前正在接受第10周期治療。

兒童纖維肉瘤：

16個月大的的嬰兒

治療前：經(jīng)過基因檢測后發(fā)現(xiàn)ETV6-NTRK3突變，接受了3次手術(shù)和化療，效果依然不明顯。

治療后：接受抗癌藥Vitrakvi成人劑量的液體制劑治療3周期后，MRI磁共振顯示腫瘤體積減少90％！

乳腺癌：

50歲女性

治療前：這位患者之前接受過多次的化療和手術(shù)治療，無奈最后腫瘤還是復(fù)發(fā)了，情況很嚴(yán)重

治療后：使用了抗癌藥Vitrakvi治療20天之后，裸露的腫瘤幾乎消失了。

未分化肉瘤

41歲女性

治療前：患者的腫瘤細(xì)胞已廣泛轉(zhuǎn)移到肺部，很快要填滿肺部了。

治療后：迅速解決呼吸困難和低氧血癥。2個周期后，大部分腫瘤消失，12個周期后，腫瘤組織幾乎完全消失！

經(jīng)臨床試驗，服用這款藥也會有一些副作用，常見的有疲勞、惡心、頭暈、貧血、咳嗽、嘔吐、腹瀉等。

和所有藥物一樣，這款神藥長時間服用也會面臨耐藥性的問題。但據(jù)報道Loxo已經(jīng)開發(fā)出第二代TRK融合基因突變抑制劑LOXO-195，用于治療那些對這款藥已經(jīng)產(chǎn)生耐藥性的患者。

專家：需要科學(xué)、客觀看待

這個數(shù)據(jù)非常漂亮。臨床專家如何看待呢？

1、有效率確實是75%

張曉東說，這個廣譜抗癌藥的有效率是75%，原文提到：有效率75%，其中22%達(dá)到完全緩解，53%部分縮小，對于晚期患者這個結(jié)果非常漂亮。但是有效率和治愈率不是一個概念，有效率說的是腫瘤有改變，“影像學(xué)消失，或者縮小了，都叫有效。”張曉東說，但治愈率不僅是腫瘤有變化，從臨床治愈的標(biāo)準(zhǔn)來看，還要能生存5年及以上不復(fù)發(fā)，因此，說治愈率是不準(zhǔn)確的。

總體來說，這是針對于NTRK基因融合突變的癌癥患者的一種藥物，它確實是一種廣譜的藥物。因為在很多種癌癥中，有可能存在這樣的突變，所以它是針對具體的一個基因突變，而不是針對具體的癌種，所以就有了75%和17種兩個數(shù)字。對于符合這種基因突變的患者來說，有效率確實比較高。

2、“譜”雖然廣，但受益人群真的非常少

這種新藥適用于NTRK基因融合突變的癌癥患者。現(xiàn)在，關(guān)鍵的問題來了！張曉東說，NTRK突變的癌癥患者非常非常少，有些癌種不到1%，有些癌種在1%至2%之間。

“舉個簡單的例子，100個胃癌患者最多有2個人都適用于這種新藥，其他98個人都不是這個基因發(fā)生變化，75%的有效率對于他們來說毫無意義。”因此，聽到75%就興奮，還是有點高興得太早了。況且現(xiàn)在還沒有中國患者的臨床研究數(shù)據(jù)。對中國患者來說，可以用上的患者非常少。

3、藥品或者機(jī)器都沒錯，是人的錯！

“神藥”轟轟烈烈地被推上前臺，其實有些藥物比它還神，就是沒有人推波助瀾。張曉東說，以往出現(xiàn)一些“神藥”或者神奇的設(shè)備，在過度宣傳后就被人們詬病，“這不是機(jī)器的錯，也不是藥物的錯，而是人的錯。”張曉東認(rèn)為，完全沒有必要以偏概全，說得這么邪乎，客觀公正來看待就好。

4、能救一個是一個，它依然是好藥

雖然這種新藥的受益的患者群數(shù)量不大，但是作為一名腫瘤專家，張曉東的態(tài)度是“能救一個是一個，生存能延長一天是一天。”因此，從“精準(zhǔn)治療”的角度來看，這藥還是需要肯定的，畢竟對于符合適應(yīng)證的患者來說，它的有效率確實不錯。當(dāng)然，這種藥物最終也有可能會耐藥，有些人甚至可能幾個月就耐藥。需要科學(xué)、客觀看待這種藥，不要過度夸大宣傳，更不要神話而誤導(dǎo)患者。

何時上市？價格多少？

據(jù)健康時報消息，中國時間11月27日，抗癌藥物Vitrakvi已經(jīng)在美國正式上市。Vitrakvi成為了第一個正式批準(zhǔn)上市的口服TRK抑制藥物，同時也是第一個與腫瘤類型無關(guān)的“廣譜”抗癌藥。

在國內(nèi)的上市時間目前并未公布，但進(jìn)口生物制劑通常要經(jīng)歷幾個月到幾年的審批時間。

至于價格，27號，這款新藥的價格公布：

成人膠囊批發(fā)采購費用：32,800美元（22萬人民幣），30天用量。

兒童口服液配方的費用：起價為每月11,000美元（7.6萬人民幣），根據(jù)患者的表面積計算。

而根據(jù)我國“抗癌藥零關(guān)稅”、“進(jìn)口抗癌藥降價”、“抗癌藥進(jìn)醫(yī)保”等一系列政策，預(yù)計國內(nèi)上市的價格會相應(yīng)稍便宜一些，如果再能納入醫(yī)保，那么個人繳納費用會進(jìn)一步大幅降低。