近日，在看到一則“求藥”消息后，廣東一位母親歐陽春蘭，向國家藥品監(jiān)督管理局提交信息公開申請(qǐng)，希望了解治療脊髓性肌肉萎縮癥（以下簡(jiǎn)稱“SMA”）疾病藥物——70萬元一針的諾西那生鈉注射液的采購方式和國內(nèi)定價(jià)依據(jù)，一時(shí)間引發(fā)眾多網(wǎng)友的關(guān)注和熱議。

▲政府信息公開申請(qǐng)表

該份申請(qǐng)書顯示，歐陽春蘭請(qǐng)求公開引進(jìn)諾西那生鈉注射液的采購合同、國內(nèi)銷售價(jià)格定價(jià)依據(jù)和定價(jià)計(jì)算相關(guān)說明，以及諾西那生鈉注射液庫存數(shù)量和分配發(fā)放的信息。

據(jù)紅星新聞此前報(bào)道，脊髓性肌肉萎縮癥是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，又被稱為“嬰幼兒遺傳病殺手”。根據(jù)起病年齡和運(yùn)動(dòng)里程的獲得情況，SAM分為SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不進(jìn)行治療，大多數(shù)SMA-I型的患兒無法存活到兩歲。而目前國內(nèi)唯一治療該疾病的藥物即為諾西那生鈉注射液。

此前報(bào)道：一針70萬元，每4個(gè)月一針：那些等針救命的SMA罕見病患兒

此番，歐陽春蘭提交的“信息公開申請(qǐng)”，讓大眾對(duì)諾西那生鈉注射液的價(jià)格產(chǎn)生了疑問：該藥物究竟是如何定價(jià)的？在其他國家的定價(jià)又是多少？

全球僅三種可治療藥物

在發(fā)達(dá)國家也屬高價(jià)

歐陽春蘭告訴紅星新聞?dòng)浾�，幾天前，她看到湖南懷化一位剛滿1歲的嬰兒生命垂危的“求藥”信息，而能救治孩子的藥品卻非常高昂。

“這個(gè)孩子得了SMA，醫(yī)院推薦了諾西那生鈉特效藥，但該藥一針的價(jià)格竟然高達(dá)70萬元。有網(wǎng)友從澳洲了解到，在當(dāng)?shù)卦撍幰会槂r(jià)格只需要41澳元，約合人民幣280元。”為確認(rèn)價(jià)格，歐陽春蘭于8月5日上午向國家藥品監(jiān)督管理局郵遞了信息公開申請(qǐng)書。

▲諾西那生鈉注射液。圖據(jù)美通社

據(jù)悉，諾西那生鈉注射液由渤健公司（Biogen Idec Ltd）研發(fā)，2016年12月23日首次在美國獲批，是全球首個(gè)SMA精準(zhǔn)靶向治療藥物，隨后該藥物已在歐盟、巴西、日本、韓國、加拿大等國家獲得批準(zhǔn)用于治療SMA。2019年4月28日，諾西那生鈉注射液在中國上市，用于治療5qSMA，并成為中國首個(gè)能治療SMA的藥物。另外兩種治療SMA的藥物，羅氏的Risdiplam和諾華公司旗下的Zolgensma均未在國內(nèi)上市。

紅星新聞?dòng)浾吡私獾剑�該類藥物的價(jià)格一直居高不下，即便在美國也屬于普通民眾難以負(fù)擔(dān)的藥物。

從價(jià)格來看，諾西那生鈉注射液在美國為12.5萬美元（約合人民幣87萬元）一劑。相對(duì)于諾西那生鈉注射液這種需要每年反復(fù)多次注射藥物，諾華公司旗下的Zolgensma一次即可完成治療，但Zolgensma的定價(jià)也被視為“天價(jià)”，高達(dá)210萬美元（約合人民幣1500萬元），而該藥僅在歐盟、美國、日本等上市。

據(jù)共同社消息，SMA的基因治療藥“Zolgensma”在日本的藥價(jià)為1.6707億日元（約合人民幣1102萬元），是日本國內(nèi)價(jià)格最貴的藥物，用藥對(duì)象為未滿2歲的患者。2020年5月日本厚生勞動(dòng)省才將其列為公共醫(yī)療保險(xiǎn)適用對(duì)象。

▲脊髓性肌萎縮癥的英文名稱Spinal muscular atrophy，又被稱為“嬰幼兒遺傳病殺手”。圖據(jù)《新醫(yī)學(xué)》雜志

據(jù)第一財(cái)經(jīng)報(bào)道，在澳大利亞，諾西那生鈉注射液是2018年6月被納入當(dāng)?shù)氐乃幤犯＠��?jì)劃（PBS），用于治療SMA-1型、2型和3a型的18歲以下患者，且根據(jù)PBS的規(guī)定，患者需要為計(jì)劃內(nèi)的補(bǔ)貼藥品支付一定的金額。

直到2020年1月1日，持有澳大利亞醫(yī)�？ǖ幕颊卟诺玫礁�大的利好，最多只需要為大多數(shù)PBS藥物支付41澳元（約合人民幣205元），如果持有優(yōu)惠卡，則僅需支付6.60澳元（約合人民幣33元）。

醫(yī)保局：

優(yōu)先保障基礎(chǔ)疾病，有條件的地方可出臺(tái)優(yōu)惠政策

8月5日，國家醫(yī)保局信訪辦一工作人員在接受紅星新聞?dòng)浾卟稍L時(shí)表示，諾西那生鈉注射液的價(jià)格是由藥企自行定價(jià)，所以該藥在每個(gè)國家的價(jià)格存在一定出入，“除了藥物的原材料、研發(fā)成本等，藥企業(yè)也會(huì)考慮利潤問題，加上該藥物目前在國內(nèi)處于市場(chǎng)壟斷的情況，價(jià)格也一直居高不下。”

該工作人員表示，諾西那生鈉注射液自2019年在國內(nèi)上市以來，已被納入醫(yī)保談判日程，國家希望和相關(guān)藥企業(yè)談判，將藥物價(jià)格降下來，進(jìn)而滿足SMA患者的需要。“去年開始國家就在和藥企談判，由專家組研究定價(jià)，具體定價(jià)多少不清楚。但是納入醫(yī)保的事沒有談下來，因藥物價(jià)格下不來，就始終沒辦法進(jìn)入到醫(yī)保目錄。”上述工作人員表示。

▲SMA患兒目前唯一的希望，是一針70萬元的進(jìn)口精準(zhǔn)靶向藥物。圖據(jù)VOX

為何藥企價(jià)格不下降，就無法納入醫(yī)保呢？該工作人員進(jìn)一步向紅星新聞?dòng)浾呓忉尫Q，由國家醫(yī)保局制定的醫(yī)保目錄適用于全國各地，因此需確保進(jìn)入醫(yī)保目錄的藥各地方都能用得起。“此類罕見病藥物一旦納入醫(yī)保目錄后，對(duì)于欠發(fā)達(dá)地區(qū)來說，基金用于支付高價(jià)罕見病后，其他基礎(chǔ)疾病可能保障不了，后續(xù)還可能會(huì)造成地方經(jīng)濟(jì)壓力，所以最根本的解決方式就是國家和藥企談判，將價(jià)格談下來。”

據(jù)了解，浙江等地已建立罕見病用藥保障機(jī)制，根據(jù)當(dāng)?shù)卣�策，浙江罕見病患者每年自費(fèi)上限不超過10萬元。在談及針對(duì)一些地區(qū)出臺(tái)的關(guān)于罕見疾病的地方政策時(shí)，上述工作人員表示，一些省市級(jí)地區(qū)確實(shí)有出臺(tái)對(duì)罕見病的救助政策，“但是地方政府也是根據(jù)當(dāng)?shù)鼗�金統(tǒng)籌情況而定，如果剩余基金較多，就可以用于罕見病救助，相當(dāng)于是地方優(yōu)惠政策，但是就SMA疾病的幫扶，目前從國家層面來講還很難實(shí)現(xiàn)。”